La progettazione di un nuovo farmaco deriva da una necessità terapeutica, ma spesso si scoprono altri effetti a primo impatto considerati come avversi, ma risultati poi vantaggiosi che non erano ricercati. L’evento quindi di scoperta accidentale di qualcosa di vantaggioso ma non cercato, viene definito come “serendipity”.
Il primo caso è quello della Penicillina (gruppo di molecole usate nella terapia per infezioni batteriche), scoperta da Alexander Fleming nel 1928. Fleming stava lavorando su alcuni batteri patogeni coltivandoli in piastre, una fu contaminata da un fungo (Penicillium chrysogenum) che era in grado di uccidere i batteri. Fleming capì quindi che l’attività antimicrobica poteva essere attribuita a una sostanza prodotta dal fungo, fino a che riuscì ad isolare la penicillina, che testò in vitro confermando l’effetto “terapeutico” da lui osservato prima in piastra.
Un altro esempio famosissimo è quello del Sildenafil, farmaco inizialmente studiato per la cura dell’angina pectoris (patologia cardiocircolatoria). Durante i test clinici però il farmaco mostrò scarsa efficacia per l’angina, ma buona efficacia contro la disfunzione erettile, per cui il farmaco venne brevettato nel 1996 e approvato dalla FDA nel 1998 proprio per quest’ultimo uso. È attualmente commercializzato con il nome di Viagra.
Accade di frequente che la destinazione d’uso di un farmaco cambi durante il suo sviluppo a causa delle reazioni dovute al farmaco stesso. Un altro esempio è il Minoxidil, un farmaco registrato nel 1979 come antiipertensivo. I suoi effetti collaterali (tra cui l’aumento della pelosità) e la sua potenza ne limitano ora l’uso per pochi pazienti che soffrono di ipertensione grave resistente ad altri farmaci. Però nel 1988 viene scoperto un’effetto collaterale vantaggioso di questo farmaco, infatti viene registrato come rimedio contro la caduta dei capelli, il meccanismo è ancora sconosciuto, però è stato approvato da FDA come terapia per l’alopecia androgenica.
Non sempre è possibile prevedere tutti gli affetti avversi dei farmaci durante la fase di sviluppo del farmaco, poiché per prevedere un effetto che si manifesta con una frequenza di 1/10.000 si devono andare a testare circa 65.000 persone, perciò la fase di farmacovigilanza è fondamentale.